Nanisme : un premier traitement autorisé pour les enfants aux États-Unis

Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) vient d’autoriser pour la première fois un traitement visant à améliorer la croissance des enfants atteints de nanisme. Plus précisément, ce traitement est autorisé pour les enfants de cinq ans et plusatteints d’achondroplasie, la forme la plus fréquente de nanisme). 

Commercialisé par le laboratoire BioMarin, sous le nom de Voxzogo (vosoritide), il s’administre une fois par jour, sous la forme d’une injection sous-cutanée. 

L’achondroplasie est une maladie génétique qui touche environ un enfant sur 15 000 à 40 000 naissances dans le monde. La taille moyenne d’un adulte atteint d’achondroplasie est d’environ 1,2 mètre. Cette autorisation « va répondre à un besoin médical insatisfait pour plus de 10 000 enfants aux États-Unis », a déclaré Theresa Kehoe, directrice de la division d’endocrinologie générale du centre de la FDA pour l’évaluation et la recherche sur les médicaments, dans une communiqué paru le 19 novembre (source 1). 

« Les personnes atteintes d’achondroplasie ont une mutation génétique qui rend un certain gène de régulation de la croissance (appelé récepteur de type 3 des FGF) trop actif, ce qui empêche la croissance osseuse normale, expliquent les autorités américaines dans leur communiqué. Voxzogo agit en se liant à un récepteur spécifique appelé récepteur B du peptide natriurétique qui réduit l’activité du gène de régulation de la croissance et stimule la croissance osseuse. »

Le traitement a été éprouvé pendant un an, lors d’un essai clinique de phase 3 portant sur 121 participants âgés de 5 et 14 ans,. Certains ont reçu le produit de BioMarin, et d’autres un placebo. En moyenne, les participants ayant reçu le traitement ont grandi de 1,57 centimètre de plus, comparé à ceux ayant reçu le placebo, rapporte la FDA.

Les effets secondaires les plus communs sont :

• une réaction au niveau du point d’injection (notamment rougeur, démangeaisons, gonflement, ecchymose, éruption cutanée, urticaire, douleur),
• des vomissements,
• des douleurs articulaires,
• une diminution de la tension artérielle (hypotension), 
• et des maux d’estomac.

Le traitement devrait être disponible aux États-Unis d’ici la mi-décembre, indique le laboratoire BioMarin. Il est déjà autorisé dans l’Union européenne depuis août 2021. Des examens d’autorisation de mise sur le marché sont en cours au Japon, au Brésil et en Australie, « avec des approbations potentielles dans ces pays en 2022 », précise encore BioMarin.